医线药闻

1. 11月21日，，国家药监局批准辉瑞马塔西单抗注射液（商品名：友瑞宁）上市，，用于12岁及以上、体重≥35kg的重型A或B型血友病患者预防出血。。。。该药靶向TFPI的K2结构域，，通过再平衡疗法恢复止血功效，，此前已于2024年在美、欧、日获批。。。。

2. 11月18日，，凌意（杭州）生物科技有限公司迎来其全球化征程中的又一项要害里程碑：自主研发的用于治疗肝豆状核变性的基因治疗药物LY-M003注射液获得美国食物药品监视治理局（FDA）的新药临床试验（IND）允许，，并获准直接进入II期临床试验。。。。

3. 11月19日，，卫材（Eisai）和渤。。。。˙iogen）宣布，，人源化抗可溶性群集淀粉样卵白-β（Aβ）单克隆抗体仑卡奈单抗已获英国药品和保健品羁系机构（MHRA）批准，，可每周围举行一次静脉（IV）维持剂量给药。。。。

4. 11月19日，，FDA官网显示，，阿斯利康的氢司美替尼（Selumetinib）胶囊获批新顺应症，，用于有症状且无法手术的1型神经纤维瘤。。。。∟F1）相关丛状神经纤维瘤（PN）成人患者。。。。

投融药事

1. 11月21日，，新一代抗体偶联药物（ADC）研发公司拓济医药（Phrontline Biopharma）宣布完成6000万美元的Pre-A+轮融资。。。。本轮融资由龙磐投资领投，，三星风投（Samsung Venture Investment Corporation）、石药国方先导基金、汉康资源、松青资源、济峰资源及中国生物制药等机构联合参投，，原股东德诚资源、幂方康健基金与建发新兴投资持续加码投资。。。。点石资源担当本轮融资的独家财务照料。。。。

科技药研

1. 11月19日，，基因编辑领域先驱刘如谦（David Liu）博士在《自然》期刊宣布一项最新研究，，提出了一种有望跨多种遗传病通用的新型基因编辑战略。。。。刘博士团队提出了“先导编辑介导的早现终止密码子读通”（PERT）战略，，通过先导编辑将内源、非必需的tRNA永世刷新成优化的sup-tRNA，，实现对无义突变的恒久纠正。。。。

[1]Prime editing-installed suppressor tRNAs for disease-agnostic genome editing. Retrieved November 19, 2025 from https://www.nature.com/articles/s41586-025-09732-2