若想成为新兴药物，
，，都应知足以下几个特点，
，，核酸药物也不破例：

1. 有市。。。；
；

也就是说，
，，要有用药的需求。。。。现在有7,000多种有数病，
，，其中约80%是单基因异常，
，，半数病例为儿童，
，，95%尚无治疗手段。。。。而核酸药物由于其奇异的物理化学和药理学特点，
，，在治疗有数病上优势显着。。。。

2. 有特色；
；

最好具有不可替换的作用。。。。目今核酸药物治疗主要有三个偏向：导入正；
；蛞栽霾挂蚧蛲槐涠サ墓π，
，，通过RNA滋扰抑制或默然异；
；，
，，通过基因编辑直接纠正异；
；蚪峁。。。。这些都是核酸药物的奇异治疗方式。。。。

3. 有乐成案例；
；

这有助于提高药物研发的效率和乐成率。。。。已有多款核酸药物获批上市，
，，尚有更多核酸药物正在临床试验中。。。。

4. 有一定手艺难度；
；

这有助于推动立异手艺的生长和药物的更新换代，
，，包管药物的恒久生命力。。。。核酸药物的递送系统、目的核酸选择和制备等，
，，都涉及先进的生产或实验手艺。。。。

若是凭证结构来划分，
，，核酸药物可以分为DNA药物和RNA药物。。。。进一步细分就有反义寡核苷酸、小滋扰RNA（siRNA）、小RNA、短发卡RNA（shRNA）、 信使RNA（mRNA）、质粒DNA、适配体、核酶及脱氧核酶等。。。。

质粒DNA现在在兽用疫苗中应用最为普遍，
，，而人用产品还主要停留在临床试验阶段。。。。

1、化学结构的区别

ASO是单链，
，，而siRNA是双链。。。。

2、作用机制的区别

ASO或通过RNase H降解靶mRNA，
，，或通过空间位阻滋扰mRNA功效，
，，siRNA则主要通过RISC复合体降解mRNA。。。。

3、施展药效的细胞空间

RNase H在胞质和胞核中均有漫衍，
，，因此ASO可以在胞质和胞核中施展作用。。。。然而，
，，RISC仅保存于胞质中，
，，故siRNA仅在胞质中施展作用。。。。

4、药效作用长期性以及是否可以放大

RISC可重复作用于靶标mRNA，
，，因此siRNA的药效更为长期。。。。

别的，
，，siRNA的正义链在被释放或降解后，
，，可作为引物，
，，在RNA依赖的RNA聚合酶的催化下，
，，以靶mRNA为模板扩增获得dsRNA。。。。dsRNA随后被Dicer降解成新的siRNA，
，，进入RNA滋扰循环，
，，从而实现药物效果的级联放大。。。。