FDA加速批准反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody上市丨“美”天新药事
医线药闻
1、4月26日，，，，，美国FDA宣布，，，，，加速批准反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody（tofersen）上市，，，，，用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）。。这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法。。这也是首款基于生物标记物加速批准的ALS疗法。。
2、4月25日，，，，，Biogen/lonis联合宣布FDA已赞成加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，，，，，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。。
3、4月25日，，，，，渤健/lonis联合宣布FDA加速批准其ALS新药tofersen上市，，，，，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变的AL）患者，，，，，tofersen也是首款ALS基因突变的靶向药。。Tofersen是Ionis与Biogen配合研发的一种用于治疗SOD1基因突变ALS患者的反义寡核苷酸药物。。
4、克日，，，，，蓝鸟生物宣布，，，，，已经提交了治疗镰状细胞病！（SCD）基因疗法lovotibeglogene autotemcell (lovo-cel)的生物制剂允许申请(BLA)。。该疗法用于12岁及以上有血管闭塞事务(镰状细胞梗塞血管时爆发的疼痛爆发)病史的SCD患者。。
5、4月25日，，，，，Insulet公司宣布，，，，，美国FDA批准该公司的最新产品Omnipod GO，，，，，这是一种用于运送基础胰岛素的胰岛素泵，，，，，可在72小时内提供牢靠速率的连续速效胰岛素，，，，，用于18岁及以上的2型糖尿病患者并进一步简化他们的疾病治理流程，，，，，这些患者以往通常需要天天注射长效胰岛素。。
投融药事
1、4月26日，，，，，Stablix宣布，，，，，与Vertex Pharmaceuticals告竣一项战略相助和允许协议，，，，，针对涉及多种疾病的特定靶点，，，，，发明和开发以靶向卵白稳固为目的立异RESTORAC小分子。。
2、克日，，，，，深圳市梅丽纳米孔科技有限公司完成数万万元A+轮融资。。本轮融资由安图生物独家战略投资，，，，，所投资金将主要用于继续深入纳米孔基因测序手艺研发，，，，，加速系列产品迭代及终端落地。。
科技药研
1、克日，，，，，一篇揭晓在国际杂志Nature上的研究报告中，，，，，来自波士顿儿童医院等机构的科学家们通过研究发明，，，，，胰腺导管腺癌（PDA，，，，，一种极具侵袭性的癌症形式）或能使用一种奇异的代谢通路，，，，，而正常生长的成体细胞很少使用这种通路来获取并爆发营养物质；；；这种代谢通路需要称之为鸟氨酸转氨酶(OAT)的酶类来施展功效，，，，，从而就为开发特异性靶向作用PDA且副作用较少的新型疗法提供了新的时机[1]。。
Lee, MS., Dennis, C., Naqvi, I. et al. Ornithine aminotransferase supports polyamine synthesis in pancreatic cancer. Nature (2023). doi：10.1038/s41586-023-05891-2
相关新闻
